小脑萎缩患者在临床上常以下肢发软、乏力易跌而求医。逐步出现上肢不能做精细动作，构音障碍，意向震颤。部分病人出现进食困难、呛咳、手足徐动。还有部分病例可有眼球运动障碍，视神经萎缩。晚期常有吞咽困难，部分病例伴发痴呆，尿失禁，下肢痛，深感觉障碍，极少数可并发肌萎缩等。
从西医角度看，小脑萎缩不是一种疾病，而是一种神经影像学的表现。其成因复杂，病情迁延日久，由于治疗及预后本病病因不明确，西医治疗比较有限，在药物方面，一般是通过改善脑代谢功能，控制血压，改善大脑供血，或者是营养神经的某些药物。但无论是哪一种，都是以预防为主，对于已经形成小脑萎缩器质改变的人群来讲，收效甚微，且无法控制萎缩进展。
在手术方面，目前，小脑萎缩也依然缺乏可行性方案。
曾有通过脑神经损毁手术将部分脑神经损毁来控制小脑萎缩，但是脑神经一旦损毁就无法复原，且术后恢复也很困难。
国内也曾在某段时间报道过，通过在脑内装入脑起搏器磁场内电极，修复受损脑神经。但手术风险过大，且效果远达不到预期，一直没能应用于临床。
另外，干细胞移植也一直是国际前沿研究的课题，但目前进展不大。
对于像小脑萎缩这种退行性病变，西医在治疗上一直没有突破性的进展。中医通过其特有的传统辨证思维对本病的治疗取得了一定的疗效。近年来，中医治疗小脑萎缩愈来受到患者的重视，但仍然面临着一些困难和问题：如诊治缺乏一个统一的标准、临床资料较少、没有大样本的临床研究等等。
且中医目前仍处于缺乏话语权的处境，然中医的弊病更多的在于固守古法，而未敢灵活运用。以致于后世医家在治疗痿症的过程中多局限于《内经》中“治痿独取阳明”，而常常忽略痿症和其它脏腑功能、经络系统的关系。其治疗历来多以补益脾胃后天而立法遗方。所谓“治痿独取阳明”，但临床实践并不仅然。“行气阳明汤”医生组始终认为总宜据病因、审病情而处理。
世人皆知“治痿者独取阳明”。然“行气阳明汤”医生组强调分清虚实，明确病位乃其根本。
“行气阳明汤”医生组说，“脑髓空虚是小脑萎缩的基本病理变化，肾气肾精亏虚是其基本病机”。“行气阳明汤”医生组经过大量的实验和临床研究表明，不管病情如何变化，“虚”始终贯穿整个病程，是其最本质的特征。
“行气阳明汤”医生组认为治疗脑萎缩不可见肾虚之证便猛投补肾之品：一味大剂滋补，反生理堵，使清窍益虚，瘀阻益重，实得其反。脑萎缩系慢性疑难病，治疗宜缓图，否则欲速而不达。“行气阳明汤”虽视平淡，补而不腻用之得法，正符合脑萎缩病久缠绵之特性。
“行气阳明汤”医生组指出，历代医家虽对小脑萎缩诸痿症详加辩证，但收效甚微，原因在于多重内治“阳明”而忽略了“营卫”在治疗此类疾病中的作用。“行气阳明汤”汇聚众多医师智慧，在传统医学基础上深入挖掘，辨病辩证相结合，率先提出“欲取阳明应先和营卫”。
“行气阳明汤”医生组主治医师褚尊贵大夫说：
“营卫为藩篱，五脏精气为地基，“营卫”在外更容易受外邪所伤,其复原能力和五脏精气盛衰有关，五脏精气强，复原就快。反过来，“营卫”之气久不复，会影响到脏腑精气。”
小脑萎缩虽不是由"营卫"发端，却是由五脏起病，营卫影响五脏精气的过程。
近年，“行气阳明汤”医生组在以往治疗痿症的经验总结上，首次归纳出了治疗小脑萎缩、重症肌无力、肌肉萎缩、运动神经元病等痿症的两条原则。
一是在《内经》“治痿独取阳明”的理论之上，“行气阳明汤”医生组首次提出“欲取阳明应先和营卫”。二来，“行气阳明汤”医生组着重强调痿病不可安用风药。
在这两条原则之上，亦确立治痿的三大方向。和营卫，取阳明，调虚实，是为“行气阳明汤”方论之本。
“行气阳明汤”医生组褚尊贵大夫说：
“中医的疗效评价终点应是在如何使患者获得较长的生存时间基础上改善患者的生存质量。”
小脑萎缩是不可逆的，然而是可以通过药物控制住萎缩的进展，进而纠正患者的临床症状，改善患者的生活质量，进一步延长患者的生存时间。
这是我们始终坚持研究此类疾病的价值所在。
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